Les efforts du Colorado pour réduire les médicaments inquiètent les personnes atteintes de maladies rares

DENVER | Pour les personnes atteintes de mucoviscidose, comme Sabrina Walker, Trikafta a changé la vie.

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Avant de commencer à prendre le médicament, elle se retrouvait à l'hôpital pendant des semaines jusqu'à ce que les antibiotiques puissent éliminer les infections de ses poumons. Chaque jour, elle portait un gilet qui secouait son corps pour éliminer l'accumulation de mucus.

Une poussée particulièrement grave, connue sous le nom d’exacerbation pulmonaire, lui a fait cracher du sang en 2019, elle a donc été mise sous le médicament révolutionnaire nouvellement approuvé.

En un mois, sa fonction pulmonaire a augmenté de 20 %, a-t-elle déclaré, et sa santé s'est améliorée. Avant de commencer à prendre Trakafta, elle pouvait compter sur trois à quatre hospitalisations par an. Au cours des quatre années de traitement, elle n’a été hospitalisée qu’une seule fois.

«Je passais des heures par jour à dégager les voies respiratoires et à effectuer des traitements respiratoires, et cela a été considérablement réduit», a déclaré la mère de 37 ans d'Erie, Colorado. «J'ai gagné des heures dans ma journée.»

Maintenant, elle court et fait de la randonnée dans l’air raréfié du Colorado et travaille à temps plein. D'autres patients ont constaté des progrès similaires grâce au traitement médicamenteux, permettant à beaucoup de reprendre une vie normale et même de se retirer des listes d'attente pour une transplantation pulmonaire. Pourtant, Walker et de nombreux autres patients du Colorado atteints de fibrose kystique craignent de perdre l'accès à ce médicament transformateur.

Un conseil d'État chargé de s'occuper de l'abordabilité des médicaments sur ordonnance les plus chers a choisi Trikafta parmi ses cinq premiers médicaments à examiner, et il pourrait décider de réduire le prix annuel moyen du médicament dans l'État d'environ 200 000 $, en tenant compte des contributions des assureurs et les frais payés par les patients. Les fabricants de médicaments, dont Vertex Pharmaceuticals, le fabricant de Trikafta, ont déclaré que les limites de paiement pourraient nuire à l'innovation et limiter l'accès, attisant la panique parmi les patients quant au fait que le médicament pourrait ne plus être vendu au Colorado.

Deux des médicaments choisis par le conseil d'État, le traitement contre la polyarthrite rhumatoïde Enbrel et le médicament contre le psoriasis Stelara, figurent également sur la liste initiale de 10 médicaments pour lesquels Medicare négociera les prix. Les réductions de prix négociées au niveau fédéral n'entreront en vigueur qu'en 2026, et on ne sait pas exactement comment cet effort affectera le travail du conseil d'administration du Colorado dans l'intervalle.

Le choix des médicaments à examiner par le conseil d'administration du Colorado élucide l'une des questions les plus épineuses avec lesquelles le conseil doit se débattre : la baisse du prix des médicaments contre les maladies rares amènerait-elle les fabricants à se retirer de l'État ou à limiter leur disponibilité ? Les responsables de l'État affirment que le coût élevé des médicaments sur ordonnance les rend hors de portée pour certains patients, tandis que les patients craignent de perdre l'accès à une thérapie qui changera leur vie et que moins d'argent sera disponible pour développer des médicaments révolutionnaires. Et comme les conseils d’abordabilité d’autres États sont sur le point de se soumettre à des exercices similaires, ce qui se passe au Colorado pourrait avoir des implications à l’échelle nationale.

"Cela met Trikafta dans son ensemble en danger", a déclaré Walker. "Cela commencerait ici, mais cela pourrait créer un effet d'entraînement."

La fibrose kystique est une maladie génétique qui amène le corps à produire du mucus épais et collant qui obstrue les poumons et le système digestif, entraînant des lésions pulmonaires, des infections et une malnutrition. Il s’agit d’une maladie évolutive qui entraîne des lésions pulmonaires irréversibles et un âge médian de décès de 34 ans. Il n'y a pas de remède.

Cette maladie rare touche moins de 40 000 personnes aux États-Unis, dont environ 700 au Colorado. Cela signifie que les coûts de recherche et de développement sont répartis sur un plus petit nombre de patients que pour des maladies plus courantes, comme les millions de personnes souffrant de maladies cardiaques ou de cancer.

Les responsables de Vertex Pharmaceuticals ont refusé une demande d’entretien. Mais la porte-parole de la société, Sarah D'Souza, a envoyé un communiqué disant que « le prix de ce médicament reflète sa valeur pour les patients, le petit nombre de personnes vivant avec la mucoviscidose, les milliards de dollars que Vertex a investis jusqu'à présent pour développer les premiers médicaments pour traiter la mucoviscidose. cause sous-jacente de la mucoviscidose, et les milliards supplémentaires que nous investissons dans la mucoviscidose et d’autres maladies graves.